先天性黑矇2型基因治疗药物获欧盟批准

     2018年11月23日，治疗先天性黑曚2型的基因治疗药物LUXTURNA在欧盟获得应用批准，这是美国和欧盟批准的针对遗传性疾病的基因治疗药物。据悉，先天性黑曚2型由双等位基因RPE65突变造成，是一种进展性的疾病，在大多数患者中导致完全失明，而Luxturna需要有足够存活的视网膜细胞才会取得较好的效果。
     Luxturna如何治疗先天性黑曚2型?
     出生时因为RPE65基因两个拷贝突变造成的先天性雷柏氏黑曚2型患者，从小就会经历严重的夜盲和视力丧失，大多数患者会进展为完全失明。研究表明，儿童的视力障碍和失明经常导致社会隔离，情绪困扰，失去独立性或跌倒和受伤等危害。Luxturna提供的具有活性的RPE65蛋白可以恢复视力并改善还有剩余视网膜细胞的儿童和成年人的视力。能在一定程度上减轻患者及其家人带来的巨大身体，情感和经济负担。

     目前，对于RPE65基因突变导致视力丧失的患者，Luxturna在欧盟内的保险付费或报销形式预计在2019年和2020年会有答案。不同来源和创新的报销和付费方法也正在探索中，以便为患者和医疗保健专业人员提供尽可能多的支持。
     据厦门大学附属厦门眼科中心庞继景教授表示：”目前，国家药监局已经把Luxturna列入药监局发布的《第一批临床急需境外新药名单》;如果一切顺利，预计明年此药就有可能得到应用批准。希望此药能够顺利在我国上市，以适当的价格尽快造福中国患者!“
     来源：今日头条